Bebés Matilde e Natália já tomaram o medicamento para a atrofia muscular espinhal. “Correu muitíssimo bem”

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Matilde e Natália, duas das bebés que sofrem com uma atrofia muscular espinhal tipo 1, já tomaram o medicamento inovador e que pode travar o progresso da doença.

Segundo a equipa médica estão bem, dentro do contexto de uma doença grave e crónica. A administração do fármaco correu sem qualquer problema.

As bébés estão a tomar corticóides desde a véspera da administração e vão continuar com esta prescrição, uma vez por dia, nos próximos dois meses. “Isso é obrigatório porque ajuda a evitar as reações inflamatório que esta carga viral provoca ao entrar no organismo. Estamos a falar de alterações hepáticas”, descreveu a médica Teresa Moreno, neuropediatra do Hospital de Santa Maria e que falou em conferência de imprensa em Lisboa.

“Nos ensaios clínicos, as primeiras melhoras notaram-se ao fim de um mês. Nem nós, nem os pais estão à espera que haja alterações clínicas nas próximas horas, dias ou semanas. Outro ponto em aberto é a profundidade dessas alterações quando elas surgirem” sublinhou.

“As meninas continuarão com a sua vida normal, com ventilação de apoio noturna. É um medicamento muito recente, baseado em ensaios clínicos com poucos doentes, não há um acompanhamento [prolongado], o maior até agora é de quadro anos. É previsível que exista algum efeito positivo daqui a um mês. Antes de um mês, não. Elas vão continuar a sua vida normal com os apoios que têm, acrescidos de uma vigilância agora bastante apertada que faz parte do seguimento desta administração” disse a neuropediatra.

“Mesmo no ensaio clínico e nos meninos tratados há mais tempo do grupo inicial de 15 doentes que fizeram esta medicação, apenas dois aos quatro anos têm marcha, o que quer dizer que todos os outros não andam” acrescentou.

Antes, Ana Isabel Lopes, diretora de pediatria do Hospital de Santa Maria, sublinhou o facto de ter sido administrado pela primeira vez em Portugal este fármaco inovador. “Acabámos hoje de efetuar a terapêutica, correu muitíssimo bem, as crianças estão em vigilância, a alta prevê-se a curto prazo. As crianças estão em estabilidade clínica, são doenças crónicas graves e esse foi o pré-requisito para a inclusão neste protocolo terapêutico” afirmou na mesma conferência de imprena onde elogiou o trabalho de equipa entre os vários departamentos de Pediatria do Hospital de Santa Maria.

Recorde-se que o caso de Matilde suscitou uma onda de solidariedade entre os portugueses com os pais da bebé bebé a conseguirem através de uma forte campanha online recolher donativos num valor superior a dois milhões de euros, custo do medicamento Zolgensma, da empresa Avexis, que pertence à farmacêutica Novartis, depois de o caso da bebé ter sido divulgado.

Este medicamento é uma injeção de dose única, apresentada como terapia genética dirigida à raiz da doença. O medicamento Zolgensma ainda só foi aprovado nos Estados Unidos. Hoje, no mercado português já existe, devidamente aprovado, o Spinraz, que retarda a progressão da doença, não sendo porém de dose única nesta doença rara.

 

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