Matilde, a bebé especial que está a comover os portugueses

Data:

Matilde tem 2 meses e sofre de uma doença rara: atrofia muscular espinhal. O remédio que lhe pode salvar a vida custa cerca de 2 milhões de euros.  O Zolgensma é a esperança da família.

Matilde tem 2 meses e sofre de uma doença rara: atrofia muscular espinhal. O remédio que lhe pode salvar a vida custa 2 milhões
Fotografia retirada da página de Facebook “Matilde, uma bebé especial“.

Chama-se Matilde Sande e tem dois meses. Está internada no Hospital de Santa Maria, em Lisboa, por complicações respiratórias.
Os seus pais, Carla e Miguel Sande, criaram uma página no facebook, escrita como se fosse pela voz da própria Matilde, onde vão dando notícias da sua filha que está no coração de milhares de portugueses.
“Os meus papás tiveram que me trazer aí hospital hoje à tarde, porque tenho estado a respirar com mais dificuldade… ? E vou ter que ficar internada uns dias porque tenho o pulmãozinho tapado e estava com febre, vou fazer antibiótico e iniciar a ventilação assistida” escreveram no passado dia 26.

 

Matilde, que tem dois irmãos, de 18 meses e 11 anos, e nasceu com uma doença genética, que evolui de forma galopante e que pode ser fatal. Segundo a sua mãe, os sinais que algo não estava bem surgiram poucos dias depois do seu nascimento: não tinha força nos braços, não abria as mãos, tinha dificuldades em respirar. Os sintomas continuaram e, um mês e meio depois, o diagnóstico chegou.

Matilde foi diagnosticada com atrofia muscular espinhal (AME) do tipo 1 – a forma mais grave – uma doença rara que afeta cerca de 110 pessoas em Portugal e que causa perda de força, atrofia muscular, paralisia progressiva e perda de capacidades motoras. Não diminui as capacidades cognitivas.

Em Portugal existe o Nusinersen, um medicamento que apenas diminuiu os sintomas da doença.

A solução desejada está nos Estados Unidos e que custa cerca de dois milhões de euros. Uma verba que a família de Matilde não possui. O medicamento chama-se Zolgensma.

O Zolgensma é uma terapia de substituição do gene defeituoso que causa a AME e tem vindo a demonstrar resultados positivos, embora ainda não seja possível saber se os efeitos são definitivos.

Além do preço também existe outro grande obstáculo: embora a autoridade norte-americana do medicamento já tenha autorizado a sua utilização naquele país, na Europa o seu uso ainda não foi consentido. Matilde teria que se deslocar para os EUA para o tratamento a bebé com este medicamento.

A família não se conforma e criou uma conta solidária em nome de Matilde Sande PT50 0035 0685 00008068 130 56 para os donativos. A resposta tem sido impressionante com os portugueses a responderam em massa ao apelo.

“Meus queridos, já atingimos os 394.833€, caminhamos milhões de passos cada vez mais perto do sonho de ver a nossa bebé correr, saltar, crescer saudável sem depender de máquinas para viver. Num dia conseguimos cerca de 228.000€… vocês são mesmo fantásticos.

Graças a todos vocês que caminham connosco, lado a lado, que tem ajudado cada um da forma que pode, conseguimos chegar aos 817,690 mil.

Temos muito orgulho em ser portugueses, mas ainda mais orgulho no povo português ??❤

Nunca será possível expressar o tamanho da nossa gratidão perante a vossa generosidade, solidariedade e apoio nesta nossa luta que se tornou a vossa também” escreveram em agradecimento, desta vez assinada pelos pais.

Os pais de Matilde mantêm a esperança enquanto lutam contra o tempo. Entretanto, Matilde terá acesso ao tratamento disponível em Portugal.

Casos de sucesso dão esperança

https://www.sciencemag.org/news/2017/11/gene-therapy-s-new-hope-neuron-targeting-virus-saving-infant-lives
Fotografia ScienceMag. Evelyn Villarreal, que hoje tem 4 anos, é um dos casos de sucesso.

O Zolgensma é uma terapia de substituição do gene defeituoso que causa a AME e tem vindo a demonstrar resultados positivos, embora sem resultados que sejam considerados definitivos

As crianças que já foram tratadas com este medicamento, e que hoje têm entre os qautro e os cinco anos, têm mostrado que o remédio faz o efeito desejado e, segundo a farmacêutica Novartis, nenhuma mostra sinais de regressão.

Evelyn Villarreal, que hoje tem 4 anos, é um dos casos de sucesso. Segundo os seus pais, tem alguma fraqueza nas pernas, mas faz uma vida normal que inclui andar ou dançar. Os pais de Evelyn já tinham perdido uma bebé para a doença e hoje não escondem a felicidade pelo sucesso do tratamento

Também no Brasil há um caso de sucesso. Laura foi diagnosticada com 35 dias e foi uma das crianças que participou no ensaio clínico norte-americano. Tinha na altura cinco meses. Em declarações à revista Veja, a sua mãe diz que Laura não tem nenhum sinal de AME. Apesar de estar ainda no período de monitorização, a sua mãe acredita que está curada.

 

Share post:

Popular

Nóticias Relacionads
RELACIONADAS

Compal lança nova gama Vital Bom Dia!

Disponível em três sabores: Frutos Vermelhos Aveia e Canela, Frutos Tropicais Chia e Alfarroba e Frutos Amarelos Chia e Curcuma estão disponíveis nos formatos Tetra Pak 1L, Tetra Pak 0,33L e ainda no formato garrafa de vidro 0,20L.

Super Bock lança edição limitada que celebra as relações de amizade mais autênticas

São dez rótulos numa edição limitada da Super Bock no âmbito da campanha “Para amigos amigos, uma cerveja cerveja”

Exportações de vinhos para Angola crescem 20% desde o início do ano

As exportações de vinho para Angola cresceram 20% entre janeiro e abril deste ano, revelou o presidente da ViniPortugal, mostrando-se otimista quanto à recuperação neste mercado, face à melhoria da economia.

Área de arroz recua 5% e produção de batata, cereais, cereja e pêssego cai 10% a 15%

A área de arroz deverá diminuir 5% este ano face ao anterior, enquanto a área de batata e a produtividade dos cereais de outono-inverno, da cereja e do pêssego deverão recuar 10% a 15%, informou o INE.